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LNA/DNA mixmer-based antisense oligonucleotides correct alternative splicing of the SMN2 gene and restore SMN protein expression in type 1 SMA fibroblasts
por
Aleksander
Touznik
,
Rika Maruyama
,
Kana Hosoki
,
Yusuke Echigoya
,
Toshifumi Yokota
Publicado 2017
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