Mitochondrial targeted meganuclease as a platform to eliminate mutant mtDNA in vivo

Heteroplasmic mitochondrial DNA mutations lack effective treatments. Here the authors adapt I-CreI meganuclease to target the mitochondria and specifically-eliminate mtDNA with a m.5024C>T mutation in the mttRNA Ala gene.

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Auteurs principaux: Ugne Zekonyte, Sandra R. Bacman, Jeff Smith, Wendy Shoop, Claudia V. Pereira, Ginger Tomberlin, James Stewart, Derek Jantz, Carlos T. Moraes
Format: article
Langue:EN
Publié: Nature Portfolio 2021
Sujets:
Q
Accès en ligne:https://doaj.org/article/e7f6099041724090957f81336f63c028
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